| Autor | Objavljeno | Portal | Original |
|---|---|---|---|
| MA. P. | Subota, 20. prosinca 2025. u 14:11 | Dnevno | Otvori |
Znanstvena fantastika postala stvarnost: Ovaj tretman uništava neizlječivi rak kod većine pacijenata
PREKRETNICA U ONKOLOGIJI
Terapija koja je još donedavno zvučala kao znanstvena fantastika donijela je nevjerojatne rezultate u liječenju agresivnih i dosad neizlječivih oblika raka krvi. Liječnici iz Velike Britanije izvijestili su da je precizno uređivanje DNK u bijelim krvnim stanicama – kako bi se one pretvorile u “živi lijek” – dovelo do remisije kod gotovo dvije trećine pacijenata kojima su iscrpljene sve druge opcije.
Prva djevojčica koja je primila ovaj tretman, o kojoj se pisalo još 2022., i danas je bez bolesti te planira karijeru u istraživanju raka. Od tada je liječeno još osmero djece i dvoje odraslih s T-staničnom akutnom limfoblastičnom leukemijom (T-ALL), a rezultati predstavljaju prekretnicu u onkologiji. “Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve ono što svako dijete zaslužuje moći raditi”, kaže za BBC 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera. Bila je prva osoba u svijetu koja je primila tretman u bolnici Great Ormond Street i sada uživa u životu.
Revolucionarni tretman prije tri godine uključivao je uništenje njezina starog imunološkog sustava i uzgoj novog. Provela je četiri mjeseca u bolnici i nije smjela vidjeti svog brata u slučaju da joj prenese infekciju. No, sada nema znakova raka i trebaju joj samo godišnji pregledi. Alyssa danas polaže A-razine, radi na osvajanju nagrade Duke of Edinburgh, razmišlja o vozačkim satovima i polako kroji svoju budućnost. „Razmišljam o usavršavanju iz biomedicinskih znanosti, a nadam se da ću jednog dana raditi i na istraživanju raka krvi“, kaže.
Uređivanje baza
Baze su jezik života. Četiri vrste baza u DNK – adenin (A), citozin (C), gvanin (G) i timin (T) – su gradivni blokovi našeg genetskog koda. Baš kao što slova u abecedi tvore riječi koje nose značenje, milijarde baza u našoj DNK tvore priručnik s uputama za naše tijelo.
Bazno uređivanje omogućuje znanstvenicima da se približe točnom dijelu genetskog koda, a zatim promijene molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je iz jedne vrste u drugu i prepisujući priručnik s uputama. Istraživači su željeli iskoristiti prirodnu snagu zdravih T-stanica za traženje i uništavanje prijetnji i okrenuti je protiv T-stanične akutne limfoblastične leukemije. Ovo je nezgodan podvig. Morali su konstruirati dobre T-stanice da love loše bez da tretman uništi sam sebe.
‘Prije nekoliko godina ovo bi bila znanstvena fantastika’
Prvo bazno uređivanje onemogućilo je mehanizam ciljanja T-stanica tako da ne mogu napasti tijelo pacijenta. Drugo je uklonilo kemijsku oznaku, zvanu CD7, koja se nalazi na svim T-stanicama. Uklanjanje je ključno za sprječavanje samouništenja terapije. Treće uređivanje bio je “plašt nevidljivosti” koji je spriječio da stanice ubije kemoterapijski lijek. Završna faza genetske modifikacije dala je T-stanicama uputu da krenu u lov na sve što ima oznaku CD7. Sada bi modificirane T-stanice uništile svaku drugu T-stanicu koju pronađu, bile one kancerogene ili zdrave, ali ne bi napale jedna drugu.
Terapija se unosi u pacijente i ako se rak ne može otkriti nakon četiri tjedna, pacijenti idu na transplantaciju koštane srži kako bi im se ponovno uzgojio imunološki sustav. “Prije nekoliko godina ovo bi bila znanstvena fantastika“, kaže za BBC prof. Waseem Qasim s UCL-a i Great Ormond Streeta. “Moramo u osnovi demontirati cijeli imunološki sustav. To je dubok, intenzivan tretman, vrlo je zahtjevan za pacijente, ali kada djeluje, djeluje vrlo dobro.”
Najveći rizik su infekcije
Studija, objavljena u New England Journal of Medicine, izvještava o rezultatima prvih 11 pacijenata liječenih u bolnicama Great Ormond Street i King’s College Hospital. Pokazuje da je devet postiglo duboku remisiju koja im je omogućila transplantaciju koštane srži. Sedam ih je bilo bez bolesti između tri mjeseca i tri godine nakon liječenja. Jedan od najvećih rizika liječenja uključuje infekcije dok je imunološki sustav uništen. U dva slučaja, rak je izgubio oznake CD7, što mu je omogućilo da se sakrije od tretmana i ponovno se pojavi u tijelu.
“S obzirom na to koliko je ovaj specifični oblik leukemije agresivan, ovo su prilično upečatljivi klinički rezultati, i očito sam vrlo sretan što smo uspjeli ponuditi nadu pacijentima koji su je inače izgubili”, rekao je dr. Robert Chiesa s odjela za transplantaciju koštane srži u bolnici Great Ormond Street. Dr. Deborah Yallop, konzultantica hematologinja u King’s Collegeu, rekla je: “Vidjeli smo impresivne reakcije u uklanjanju leukemije koja se činila neizlječivom, to je vrlo moćan pristup.”
Komentirajući istraživanje, dr. Tania Dexter, viša medicinska službenica u britanskoj dobrotvornoj organizaciji za matične stanice Anthony Nolan, rekla je: “S obzirom na to da su ovi pacijenti imali malu šansu za preživljavanje prije ispitivanja, ovi rezultati donose nadu da će se ovakvi tretmani nastaviti razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata.”